Recebemos uma pergunta de dois usuários sobre a matéria "Remédio é aprovado para Atrofia Muscular Espinhal'. Ambos são portadores da doença chamada Distrofia Muscular e nos perguntaram se o remédio aprovado pode beneficiá-los.
Segundo a médica Alexadra Prufer, especialista em doenças neuromusculares, tratam-se de duas doenças diferentes: Atrofia Muscular Espinhal (AME) e Distrofia Muscular; Enquanto na AME há a deleção do gene da SMN (de sobrevivência do neurônio motor) no cromossoma 5, na Distrofia Muscular há a deleção do gene da distrofina no cromossoma X, ou ainda ausência ou deficiência da distrofina (nos casos específicos das distrofias de Duchenne e Becker).
Portanto, o remédio Spinraza, aprovado para Atrofia Muscular Espinhal não é efetivo para a outra doença. De acordo com Prufer, para a doença da Distrofia Muscular de Duchenne há o remédio Atalureno, aprovado na Europa, e o Eteplirsen, aprovado nos Estados Unidos. Diferente da medicação para AME, estes medicamentos não servem para todos os casos de DMD, mas para casos onde há alterações genéticas específicas. Para ficar a par das últimas notícias sobre a doença Distrofia Muscular de Duchenne, os senhores podem acessar o site brasileiro da Associação Carioca de Distrofia Muscular e os internacionais da Muscular Dystrophy Association e do Treat NMD.
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